阿兹海默症（alzheimer disease，ad）是全球影响最广的神经退行性疾病。人口老龄化使阿兹海默症的发病率迅速增加，目前全球有超过4000万患者，到2050年可能增加到1亿。但是，阿兹海默症的发病原因至今尚未明确，也没有有效的可以减缓疾病进程的药物。针对阿兹海默症的药物临床试验失败率超过99%，阿兹海默症的药物研发是医学界最具挑战性的课题之一。
然而，我们有理由相信，未来10年内，阿兹海默症新药有望获得突破。研究人员正在尝试β淀粉样蛋白单抗药物、tau蛋白聚集抑制剂、细菌蛋白酶抑制剂、neuroinflammation等多个机制以及组合疗法。目前全球有198项临床试验，其中3期临床试验37项（皆为小分子），2期107项（100个小分子和7个生物药），1期54项（46个小分子和8个生物药）。β淀粉样蛋白单抗药物是最早开始研究也是失败最多的方向，但并非完全没有希望。虽然针对有症状患者的阻挡β淀粉样蛋白生成的试验，已被证明无效，但针对无症状患者的阻挡β淀粉样蛋白的试验，以及移除或减少β淀粉样蛋白的试验还在进行中。tau蛋白聚集抑制剂和neuroinflammation是近期新兴的思路，有多项早期试验正在进行。组合疗法中，将β淀粉样蛋白单抗药物与tau蛋白聚集抑制剂联用，目前看来最有希望。
此前的失败经验和fda新指南，使临床试验转向更早期的、甚至尚未出现症状的病患，并采用在不同程度上反映阿兹海默症潜在病理生理变化的标记物作为标准。除罗氏、礼来、百健等大药企之外，还有denalitherapeutics等新创公司专注研发。新的方式和方法可能陆续出现。
中国阿兹海默症患者估计有1000万，数量居全球之首，而且每年平均有30万新发。目前有11项正在进行中的临床试验在clinicaltrials.gov上注册，操作者包括本土和礼来等跨国公司。巨大的临床需求和vc/pe机构的关注，有望在这一领域诞生出更多的本土原研药创业企业。
图表：阿兹海默症依然是全球难题
资料来源：公开资料整理
参考观研天下发布《
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图表：正在尝试β淀粉样蛋白单抗、tau蛋白聚集抑制剂、细菌蛋白酶抑制剂、神经炎症等多个机制以及组合疗法
资料来源：公开资料整理
图表：fda新指南导向临床试验针对更早期病患，并以生物标志物为标准
资料来源：公开资料整理
图表：中国有11个关于阿兹海默症的临床试验正在进行
资料来源：公开资料整理
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